在第57届美国奥兰多血液学学会(灰)年度会议和博览会全体会议上，丹娜-法伯癌症研究所的代表联盟的临床试验在肿瘤组的理查德·斯通博士报道，将靶向药米哚妥林添加到标准化疗是第一个靶向治疗,该靶向药改善生存的高风险、基因定义的子群患者的急性髓系白血病(AML)。
AML亚组包括年龄在18到60岁之间(被认为是“年轻人”)的患者，他们的癌细胞携带FLT-3基因突变。
突变的基因驱动侵略性的生长，因此这样的病人大多有一个不良的预后和复发的高机会。化疗的治疗是为了达到缓解，以便病人能够接受干细胞移植。
该研究的临床试验随机选择717名患者接受标准化疗加米哚妥林（多激酶抑制剂）或化疗加安慰剂，包括一年的维持治疗。
在57个月的中位数随访中，那些接受标准化疗加靶向药米哚妥林的人的死亡率比安慰剂组低23%，5年生存率为50.9%，而安慰剂组为43.9%。
“这项试验是将个性化医学理论应用于AML患者的第一步，特别是对于那些具有FLT-3突变的AML患者，我们已经证明，这些患者可能会从标准化疗中添加靶向药物米哚妥林中获益。”斯通说。
之前的研究表明，那些没有FLT-3基因突变的癌症患者并不适合使用靶向药米哚妥林等FLT-3抑制剂治疗。
但斯通说：“在这些患者以及老年AML患者中，该靶向药值得一试。60岁以上的患者没有被纳入试验，因为这种化疗方案对他们来说太激进了。”
该研究表明，在接受化疗的同时，也接受了靶向药米哚妥林的研究对象中没有发现其他的毒性。
斯通解释说：“与服用安慰剂的病人相比，服用靶向药米哚妥林的病人的副作用没有增加。这可能是因为化疗的副作用使得任何可能归因于靶向药米哚妥林的副作用相形见绌。”
