BioMarin制药公司在其另一项研究报告的长期疗效数据显示出其A型血友病基因治疗药物在用药两年后确实有效之后，迅速扩大了该领域治疗新药的III期试验规模。
该公司研发部负责人Hank Fuchs称，扩大A型血友病基因治疗药物的试验规模将有助于展示该药物优于预防性使用Valoctocogene roxaparvovec/BMN 270的益处。它将使已GENEr8-1登记研究增加90例患者——总共就有130例A型血友病患者。这样一来，它将在统计学上具有足够的说服力来证明基因疗法是否优于重组因子Ⅷ（rFVIII）。
BioMarin制药公司之所以如此自信，是源于一项I/II期试验的结果。该试验包括连续104周使用大剂量BMN 270（6e13）的数据，表明该药物可使A型血友病患者的平均每年出血率（ABR）减少97%，大多数A型血友病患者不再需要预防性注射rFVIII。
在治疗的第一年，71%的A型血友病患者根本就没有再出血，而这一数字在试验伊始时为15%，而到了第二年，基因疗法表现更好，有86%的A型血友病患者不再出血。BioMarin制药公司称，A型血友病患者的生活质量也有了显著改善，这都是源于“停止出血、摆脱忧虑和不再需要治疗”。
然而，试验数据中也有一些让投资者感到恐慌的坏消息，这家美国生物科技公司的股票也因此而有所下滑。
具体而言，就是某些分析人士提出了关于A型血友病患者在接受治疗第二年时似乎出现了FVIII水平下降的问题，尽管BioMarin制药公司称，这些值仍然保持在正常范围内，且可能反映了基因治疗效果的平台期——这是在动物研究中观察到的。
