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UniQure生物制药公司已经招募了第一例B型血友病患者参加基因治疗候选新药AMT-061治疗试验,它试图保持领先于竞争对手Spark医药公司/辉瑞制药公司(Pfizer)。

这名B型血友病患者是在大约50名研究对象中第一个招募参与AMT-061开放性HOPE-B试验研究的。AMT-061是一种腺相关病毒(AAV)基因治疗药物,它将提供合成凝血因子Ⅸ的基因序列,而B型血友病就是缺乏凝血因子IX。

经过6个月的准备期,收集到关于B型血友病患者的出血率和其他初始特征背景资料之后,开始将该药物通过单次静脉输注的方式用于治疗B型血友病患者。如果该药物能获得预期疗效的话,就能够将B型血友病患者从目前需要的凝血因子IX替代药物终身治疗中解放出来——而这可能会摧毁一个价值数十亿美元的市场。

该项研究的主要结果是通过B型血友病患者接受AMT-061治疗后所测得的因子IX活性水平加以衡量,次要终点则包括B型血友病患者接受AMT-061治疗后是否还需要因子IX替代药物以及每年的出血率。预计将于2020年能获得初步结果,但毫无疑问,一旦它在2019年公布其中期数据,必然会引起许多关注,大家都在翘首以盼,看看市场接纳程度如何。

该项试验的启动使得UniQure生物制药公司在B型血友病基因治疗领域略微领先于其主要竞争对手Spark医药公司。

Spark医药公司及其合作伙伴辉瑞制药公司(Pfizer)正在规划其SPK-9001用于治疗B型血友病的III期试验,近期报告的I/II期数据表明,该药物可以显著降低B型血友病患者的出血率和因子IX的替换使用。


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