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礼来制药公司(Eli Lilly)在研发阿尔茨海默病(AD)治疗新药方面运气不佳,但它并没有放弃——前期花了8,000万瑞士法郎(8,100万美元)从瑞士生物制药公司AC Immune购得一个靶向作用于Tau蛋白的候选新药研发专利。

ACI-3024药物的临床前期交易还包括另一笔5,000万美元的支出,可兑换为AC Immune公司的股票,短期关键阶段将投入6,000万瑞士法郎,如果该候选新药通过研发获批上市,则未来可能还得支付17亿瑞士法郎。

对于这样一个早期项目来说,这是一项巨大的投入,反映了这一阿尔茨海默病(AD)治疗药物很可能会获得巨大成功。尽管事实上,包括礼来制药公司(Lilly)自行研发的包括淀粉样蛋白靶向药物Solanezumab和Lanabecestat在内的数十种化合物在临床试验中都以失败告终,然而前者仍处于礼来制药公司(Lilly)的研发过程之中。

Tau天然存在于大脑中,通常在达到高水平之前被分解。然而,Tau聚集成“团”是许多神经系统退行性疾病的特征,包括阿尔茨海默病(AD)和帕金森氏病,且似乎与诸如认知和记忆衰退等症状的进展相关。

当然,这同样适用于淀粉样蛋白,尽管一些候选药物还在研发中,但是淀粉样蛋白靶向药物的研发之路却充满了坎坷。礼来制药公司(Lilly)表示,ACI-3024在临床前研究中显示出能够减少病理性Tau聚集和改善记忆的迹象。

目前正在进行一项名为LUCIDITY的新试验,预计将会在2020年得出初步结果。其他在试验中遭遇失败的Tau蛋白靶向药物包括Zeltia公司的Tideglusib、百时美施贵宝制药公司(BMS)的埃博霉素D(Epothilone D)和Allen/Paladin实验室的Davunetide。

然而,礼来制药公司(Lilly)并没有被这些挫折所吓倒,公司负责神经退行性病变与疼痛研究的副总裁Mark Mintun称,与AC Immune公司的协议“代表了公司有望在抗击阿尔茨海默病(AD)这种破坏性疾病方面取得进展的另一个机会。”

还有其他一些制药公司也在研发治疗阿尔茨海默病(AD)的Tau靶向药物,但ACI-3024是与众不同的,因为它是一类可以口服的小分子药物。

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