FDA授予daratumumab （Darzalex）与雷那度胺、地塞米松联合或与硼替佐米、地塞米松联合治疗多发性骨髓瘤（MM）为突破性治疗设计，这是daratumumab第二次获得突破性治疗设计称号，突破性治疗设计意味如果前期临床研究显示某种治疗严重疾病的新药较已有治疗能明显改善病情，那么该药的的审批发展过程会加速完成。
尽管在过去的15年里不断取得进步，但MM因其高度复杂性而难于治疗，大部分患者终会复发或耐药，而Daratumumab单药对以往接受过多种治疗的患者仍显示出明显的治疗活性。此次突破性治疗设计称号强调了对已接受过至少一种治疗的MM患者，daratumumab与蛋白酶体抑制剂或免疫调节剂联合所能产生的巨大获益。
Daratumumab再次获得突破性治疗设计主要源于如下2个III期研究：
•MMY3004 (CASTOR) 研究比较了daratumumab、硼替佐米、地塞米松与硼替佐米、地塞米松治疗已接受过至少一种治疗的MM患者，三药联合组降低了疾病进展和死亡风险，上述结果在2016ASCO年会上曾报道过。
MMY3003 (POLLUX)研究比较daratumumab、来那度胺、地塞米松与雷那度胺、地塞米松治疗已接受过至少一种治疗的MM患者，三药联合组降低了疾病进展和死亡风险，上述结果在第21次欧洲血液年会上曾报道过。
FDA第二次授予daratumumab为突破性治疗设计是对daratumumab的转化潜能的肯定，可能会终导致daratumumab与二种在MM中应用广泛的方案联合，成为MM的新的基石治疗。期待更完整的临床研究充分展示daratumumab的所有治疗获益。
一年前FDA还授予了daratumumab加速审批、优先评阅、孤儿药品和突破性治疗设计等多个称号，用于治疗至少已接受过3种治疗的MM患者，daratumumab是首个获批治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体，作用机制是协助免疫细胞攻击癌细胞。Daratumumab单抗在2015年获得多个称号主要是源于2项研究，一项研究中29%的患者接受daratumumab治疗后病情CR或PR，并持续了至少7.4个月，第二项研究中36%的患者获得CR或PR。
Daratumumab常见的副作用是输注相关反应、疲劳、恶心、后背痛、发热、咳嗽、白细胞降低、贫血和血小板减少。怀孕女性不应使用daratumumab，拟怀孕妇女至少要在停药后3个月。此外该药还会干扰交叉配血和红细胞抗体检查，因此要在治疗前做好准备工作并通知血库。
Daratumumab推荐剂量是16 mg/kg，第1-8周每周一次，第9-24周每二周一次，25周后每4周一次直至疾病进展。使用前1小时需给予甲泼尼龙100毫克（第二次输注时可减量至60毫克）、扑热息痛650-1000毫克和抗组胺药苯海拉明25-50毫克，当天输注结束后及次日还需口服甲泼尼龙20毫克，对有阻塞性肺病患者还应给予气管解痉药和吸入性糖皮质激素，如果4次输注未发生输注反应，可停用吸入性激素。
