多发性骨髓瘤（multiple myeloma）是一种发源于骨髓、目前无法治愈的血液癌症，表现为浆细胞的过度增生以及对骨骼的侵蚀，可导致贫血、骨痛、肾功能不全、感染、高钙血症等症状。在我国，多发性骨髓瘤的发病率在十万分之一到十万分之二之间，多为60岁以上的老年人，为发病率第二高的血液癌症。在全球范围内，2015年共有超过12万新增病例以及超过8万的死亡病例。对于接受了标准疗法（如蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂等）的患者来说，一旦癌症复发，往往预后较差，且缺乏有效的治疗手段。
Darzalex (daratumumab)是目前为数不多的多发性骨髓瘤治疗药物，其已于去年11月被美国FDA加速批准，用于治疗之前已接受至少三种疗法（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂药物等）的多发性骨髓瘤患者，并在先前被FDA授予突破性疗法、优先审评和孤儿药地位认定。该药初由Genmab A/S公司开发，后被独家许可于杨森（Janssen Biotech），以进行后续的开发和市场化。Darzalex同时也是首个被美国FDA批准的多发性骨髓瘤单抗药物，其活性成分daratumumab是一种人源化的抗CD38 IgG1k抗体。CD38本身则高表达于多发性骨髓瘤细胞的表面，而daratumumab在与之结合后可引起癌细胞的凋亡，并激发起一系列免疫反应以攻击癌细胞。
上周，Genmab A/S公司宣布了一项名为POLLUX study、包括569名患者的III期临床试验结果。在试验中，当daratumumab与标准疗法来那度胺和地塞米松（二者均为免疫调节剂）联合用于复发性或难治性多发性骨髓瘤的治疗时，表现出了比仅用来那度胺和地塞米松明显更优的疗效。具体来说，daratumumab的加入使患病风险降低了63%，并延长了无进展生存期，而后者正是此次试验的主要临床终点。其中，daratumumab使用者的中位无进展生存期数据尚未获得（说明仍有相当比例的患者存活），而未使用该药患者的中位无进展生存期约为18.4个月。同时，daratumumab并没有给多发性骨髓瘤治疗的安全性带来明显的不利影响。这说明，daratumumab有望成为多发性骨髓瘤的一线疗法。
“POLLUX study是第二个daratumumab在其中达到主要临床终点的III期试验，且表现出了良好的收益/风险比。我们看到，daratumumab有望与来那度胺或地塞米松这两种标准疗法联用，以有效治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤。”
