今天，安进（Amgen）公司宣布，3期ENDNAVOR临床试验的总生存期（OS）中期分析取得积极结果。该研究达到了OS的关键次要终点，与Velcade （bortezomib）加dexamethasone（Vd）的治疗方案相比，KYPROLIS（carfilzomib）联合dexamethasone（Kd）治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤患者后的生存时间要长7.6个月（Kd的中位OS为47.6个月；Vd的中位OS为40.0个月，HR=0.79，95％CI，0.65-0.96）。基于ENDEAVOR研究中无进展生存期（PFS）的初步分析，美国、欧盟和其他国家已经批准了每周两次施用56毫克/平方米的Kd方案。
多发性骨髓瘤（multiple myeloma）是一种不可治愈的血液癌症，其主要特征为复发性。它是一种罕见且非常具侵袭性的疾病，约占所有癌症的1％。在美国，有近10万病人患有多发性骨髓瘤或者处于多发性骨髓瘤缓解期；每年约有3万名美国人被诊断患有多发性骨髓瘤，并且每年的报告死亡病例高达1.2万多例。
蛋白酶体通过分解受损或不再需要的蛋白质而在细胞功能和生长中起重要作用。KYPROLIS有效阻断蛋白酶体功能，导致细胞内蛋白质的过度积累。因为骨髓瘤细胞更可能含有大量的异常蛋白质，KYPROLIS可以通过这一机理引起细胞死亡。
KYPROLIS在美国获得以下批准：
与dexamethasone或联合lenalidomide加上dexamethasone用于治疗已经接受一至三线治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者。
作为单一药剂用于治疗已经接受一个或多个疗法的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者。
在ENDEAVOR临床试验中， 对比Vd方案，929名患者的随机化评价了KYPROLIS联合低剂量dexamethasone（Kd），这些多发性骨髓瘤患者至少接受一种但不超过三种先前治疗方案之后有复发。试验的主要终点是PFS，定义为从治疗开始到疾病进展或死亡的时间。主要分析发表在医学期刊《The Lancet Oncology》上，并在处方信息中有描述。
详细结果将在3月4日星期六新德里第16届国际骨髓瘤研讨会上得到公布。安进计划将这些结果提交给世界各地的监管机构，以支持ENDEAVOR研究结果的适应症标签更新。
安进负责研发的执行副总裁Sean E. Harper博士说道：“这些结果证实了KYPROLIS对复发性或难治性多发性骨髓瘤患者的优越性。在复发或难治性多发性骨髓瘤中，患者很少有生存获益。ENDEAVOR是唯一一项证明了与目前标准治疗方案头对头比较后生存获益的研究，这些结果进一步支持KYPROLIS在这个患者群体中作为基础疗法。”
