去年年中，Regeneron公司曾公布其研发新药Evinacumab的II期临床试验结果喜人。近日，这款药物又获得FDA颁发的突破性疗法认证（BTD）。
这款药物主要用于治疗纯合子家族性高胆固醇患者，试验结果表明，它加入现有降脂治疗方案后，能在4周内将患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平降低近55%。这款药物是一种单抗类药物，主要针对血管生成素样蛋白3（ANGPTL3)。这个靶点蛋白主要在肝脏中表达，属于脂蛋白脂酶的天然抑制剂，而后者的作用则主要是分解甘油三酯和其他类油脂。当药物和靶点蛋白结合后，就可以防止它抑制蛋白脂酶，从而可以分解更多的甘油三酯。
长期以来，家族性高血脂症这种罕见病一向比较缺医少药。近的一个主要进展是PCSK9抗体Repatha和Praluent先后被批准用于这种罕见病。此外，还有一个RNA药物Mipomerson（Kynamro）。但这些药物都不太能像evinacumab一样做到既降低脂三醇又降低胆固醇，据悉，这款药物在与标准疗法联用时，降低55%胆固醇的同时，还能降低70%左右的脂三醇。
据悉，这款药物的III期临床试验已在筹划中。
