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美国监管机构将在六个月内对CTL109做出认定,这是一种用于复发和难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)的治疗方法。

与此同时,诺华公司已经证实,它将提交今年晚些时候在欧盟批准的细胞治疗方案,之后,它成为了进入EMA的新启动批准途径的一种疗法。

在CAR-T治疗中,患者的细胞被采集和修改,所以他们更容易寻找和摧毁表达特定抗原的肿瘤细胞,在这种情况下,CD19一旦重新编码, T细胞将会注入患者体内以对抗癌症。一些公司正在尝试开发现成的细胞,但是前导性CAR-T疗法依赖于从患者获取的细胞。

诺华公司正在同Kite Pharma一起将这种新型治疗方法首先推向市场。竞争背后是真正的希望,经过多年的发展和完善,CAR-T可以开启一种新的方式来治疗不只血液肿瘤,这个方法已经产生了惊人的临床结果,而且如果能够识别出正确的抗原,实现有效输送,终也会解决肿瘤。

诺华公司对CAR-T的投资使公司有机会在免疫肿瘤学市场上赶上包括默克公司(Merck&Co)和百时美施贵宝公司(Bristol-Myers Squibb)在内的竞争对手,特别是如果CAR-T发展成具有多种适应症的安全有效的治疗平台。

分析人士预测,仅CTL109就将在5年内突破10亿美元的销售门槛,尽管在这一时间段内,CAR-T行业整体与默克公司,百时美施贵宝公司和其他公司的检测点抑制剂相比,将会相差甚远,因为它们将需要专业配送,而且预计将会逐步实施。

在CTL109的关键ELIANA试验中,82%用CAR-T治疗的复发性和难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)患者得到完全缓解,其中60%的这些患者在6个月后仍然无复发。

然而,安全性可能是这些细胞疗法的一个问题,正如在过去几个月的CAR-T比赛中,被推翻的朱诺治疗所带来的挫折一样。在ELIANA试验中,近一半(48%)的患者经历了3或4种细胞因子释放综合症(CRS),这是一种严重的并发症,可能危及生命,但他们在诺华的试验中并没有死亡。

宾夕法尼亚大学初研制了CTL109并将其授权给诺华公司的Carl June说:“过去五年来,细胞工程的开发和应用取得了巨大的进步,致力于个性化治疗癌症。我们观察到的结果标志着治疗不符合标准疗法的血液癌症的潜在新范例。”

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