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Axovant生物科技公司新研发的阿尔茨海默病(AD)候选药物Intepirdine的III期临床试验以失败告终,这一结果并不意外,但仍然会让阿尔茨海默病(AD)患者及其家属倍感失望。

血清5-羟色胺(5-HT)6抑制剂Intepirdine,未能在针对轻度至中度阿尔茨海默病(AD)患者的MINDSET研究中达到任何一项主要疗效目标。至此之前,丹麦Lundbeck制药有限公司推出的Idalopirdine在一年前的后期临床试验中也遭遇了类似的失败。

总部位于纽约的Axovant生物科技公司在一份声明中称,采用两种广泛使用的阿尔茨海默病(AD)症状测量量表——ADAS-Cog和ADCS-ADL量表进行测量的结果显示,与安慰剂组相比,Intepirdine未能改善阿尔茨海默病(AD)的症状。这一消息使得该公司的股票下跌成果70%。

Axovant生物科技公司的总公司——由生物技术重量级人物、前对冲基金经理Vivek Ramaswamy 创建的Roivant生物制药公司这样评论这一令人失望的结果:“在过去十五年里,阿尔茨海默病(AD)患者和医生均目睹了阿尔茨海默病(AD)试验屡败屡战的过程。遗憾的是,这次又是以失败告终。”

然而,Roivant生物制药公司补充说道:“参与该试验所有研究对象所做出的贡献绝非徒劳:研究人员将从试验中获得有价值的信息,我们希望这将会对今后的阿尔茨海默病(AD)治疗这一领域的相关试验有所帮助。”

虽然大多数研发的阿尔茨海默病(AD)治疗新药——以及大部分失败的新药——都是靶向作用于阿尔茨海默病(AD)患者大脑中出现的β-淀粉样蛋白斑块,5-羟色胺(5-HT)6抑制剂试图通过提高目前药物有限疗效影响的方法另辟蹊径。

Axovant生物科技公司和Lundbeck制药有限公司希望通过阻断5-羟色胺(5-HT)6受体与神经递质促进药物(如胆碱酯酶抑制剂和NMDA受体拮抗剂)协同发挥作用,可以缓解阿尔茨海默病(AD)的症状,却不会影响阿尔茨海默病(AD)潜在的神经退行性病变。有了这两次血清5-羟色胺(5-HT)6抑制剂的失败经验,这种假设看起来非常不靠谱。

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