欧洲委员会（EC）批准了罗氏制药公司（Roche）备受瞩目的血友病治疗新药Hemlibra（emicizumab）的上市申请。
用于治疗这种罕见的出血性疾病的治疗新药，获得欧盟（EU）批准可常规用于预防A型血友病患者的异常出血，成为近20多年以来第一个用于难治性A型血友病患者的新药。
根据欧洲血友病协会的统计，在接受VIII因子替代疗法的血友病患者，有将近三分之一产生耐药性，这使得这一部分血友病患者面临着更大的致命性出血风险。
在谈到Hemlibra的此次获批时，罗氏制药公司（Roche）首席医疗官及全球药品研发负责人Sandra Horning说道：“我们很高兴欧盟委员会已批准Hemlibra上市，此举为难治性A型血友病患者在过去二十多年来首次提供了一种全新的治疗选择。”
Hemlibra已在美国获得批准，该药物每周仅需注射一次，罗氏制药公司（Roche）认为这或许有助于减少A型血友病患者的医疗负担。
Horning补充说道：“我们相信，Hemlibra具有能够使难治性A型血友病患者的生活发生有意义改变的潜力，罗氏制药公司（Roche）将一如既往地致力于与欧盟（EU）成员国一起努力，尽快为A型血友病患者提供这一重要药物。”
此次获批主要是基于两项临床研究结果。HAVEN 1试验主要是对12岁以上的青少年和成年患者进行研究，而HAVEN 2则是对该药物用于12岁以下的难治性A型血友病儿童患者的疗效进行评估。
两项研究结果均显示，与未预防性使用Hemlibra的对照组相比，Hemlibra治疗组能够显著减少A型血友病患者的出血。
这家瑞士制药公司希望，预计年销售将达到15亿美元峰值的Hemlibra，可以帮助公司抵消一部分老药生物仿制药竞争的影响。
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