美国食品与药物监督管理局（FDA）于四月中旬批准了Ultragenyx生物制药公司的Crysvita，这是该公司罕见病治疗新药首次获批。
Ultragenyx生物制药公司研发的Crysvita（burosumab）获得了美国食品与药物监督管理局（FDA）的批准，成为第一个获得批准用于治疗X染色体连锁低磷血症（XLH）成年及一岁以上儿童患者的药物。X染色体连锁低磷血症（XLH）是一种罕见的遗传性佝偻病，在美国大约有3,000名儿童和15,000名成人罹患此病。
X染色体连锁低磷血症（XLH）的症状包括骨生长障碍、牙科疾病和严重疼痛，这些都与血磷水平偏低有关。
去年十一月，Ultragenyx生物制药公司研发的VII型粘多糖贮积病治疗药物Mepsevii（α-vestronidase）获得了美国食品与药物监督管理局（FDA）的批准上市销售。但分析人士说，Crysvita可能会藉由其一鸣惊人的销售潜力带来一次更大的市场机会。该公司已经敲定了该药物价格为，儿科X染色体连锁低磷血症（XLH）患者为160,000美元/年，成年X染色体连锁低磷血症（XLH）患者为200,000美元/年。
美国投资银行Piper Jaffray的分析师Christopher Raymond说道，Crysvita获得美国食品与药物监督管理局（FDA）的批准使其在美国X染色体连锁低磷血症（XLH）患者人群的应用较欧洲要广泛得多。今年二月，Crysvita在欧洲获批用于X染色体连锁低磷血症（XLH）儿童患者。他预测，到2022年， Crysvita的销售额有望能达到3.36亿美元。
Ultragenyx生物制药公司还获得了另一个罕见儿科疾病的优先审查资格审批，以1.3亿美元的高价售出。
