Duchenne型肌营养不良症（DMD）治疗新药的II期试验以失败告终之后，英国生物技术公司Summit 医药公司的股价暴跌80%。
现在，该公司已经停止对肌萎缩蛋白调节剂Ezutromid的进一步研发。在PhaseOut试验中，接受48周Ezutromid治疗的Duchenne型肌营养不良症（DMD）男性青年患者未能实现该项试验的主要和次要终点指标。
“这些数据对我们和所有饱受Duchenne型肌营养不良症（DMD）困扰的人来说都是一个极大的失望，”Summit 医药公司首席执行官Glyn Edwards说道。虽然我们相信肌萎缩蛋白调节剂仍然会在Duchenne型肌营养不良症（DMD）治疗领域中占有一席之地，但很明显，Ezutromid对Duchenne型肌营养不良症（DMD）患者没有多大益处。”
该公司管理层表示，在放弃Duchenne型肌营养不良症（DMD）候选治疗新药之后，公司投入的削减将是不可避免的。
Summit 医药公司曾经得益于对Duchenne型肌营养不良症（DMD）治疗领域的浓厚兴趣，尤其是两年前Sarepta公司用于收购Ezutromid以及欧洲和其他几个地区肌萎缩蛋白调节剂研发渠道的4,000预付款。
Summit 医药公司将获得高达5.22亿美元的里程碑付款和版税费，包括II期试验启动时的2,200万美元。
然而，虽然这次临床试验失败一度成为Duchenne型肌营养不良症（DMD）治疗领域的典型事件，但有迹象表明，该药物能够显著改善这一肌肉消耗性疾病所导致的寿命缩短问题。就在不久前，Sarepta公司公布了一项基因治疗药物I/II期临床试验非常早期但极具希望的数据，它或许能够提供一种有效的治疗选择。
Sarepta公司在该领域的投资或许是由于美国食品与药物监督管理局（FDA）2016年批准的第一个药物Duchenne型肌营养不良症（DMD）Exondys 51，尽管其临床疗效一直存在争议。
