赛诺菲制药公司（Sanofi）研发的获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）治疗新药Cablivi即将获得欧盟（EU）批准。
该药物是赛诺菲制药公司（Sanofi）在今年早些时候斥资93亿欧元收购比利时Ablynx生物制药公司所获得的拳头产品之一。
欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）在月度会议上向Cablivi（caplacizumab）表示祝福，同时还有其他三种罕见病治疗药物、两种嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗药物。
Cabvii是第一种在欧洲被推荐用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的药物，后者是一种罕见的自身免疫性血液病，身体周围小血管形成大范围血凝块，使得各器官缺氧窒息。
目前，获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）患者唯一的治疗方法是血浆置换，而这种方法既昂贵又危险，而有效的免疫抑制药物还可能出现严重副作用。
根据赛诺菲制药公司（Sanofi）的说法，欧洲似乎将成为新药的第一个市场，赶在尚未获得批准的美国之前。来自Jefferies投资银行的分析人士认为，Cabvii或许会彻底改变获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）治疗领域的现状，每年将会产生高达5亿美元的销售额。
其他推荐还包括Ultragenyx制药公司研发的VII型粘多糖贮积症治疗新药Mepsevii（vestronidase alfa），该药该药物作为超罕见溶酶体贮积症的酶替代治疗药物，获得了人用医药产品委员会（CHMP）的支持，于去年十一月在美国获得批准。
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