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荷兰生物科技公司UniQure研发的B型血友病基因治疗新药的临床研究获得了第12周的数据,支持了6周前的数据,并保持了对其竞争对手Spark医药公司的压力。

AMT-061 2b期临床研究的最新结果显示,接受基因治疗的三名血友病患者的凝血因子IX(FIX)水平持续升高,平均升高38%,一名患者的凝血因子IX(FIX)水平升高达51%。三名患者均患有严重的血友病,入选该项临床研究时的凝血因子IX(FIX)水平低于1%。

UniQure公司认为,当凝血因子IX(FIX)活性高于正常值的12%时,自发性出血明显减少,因此,参与该项临床研究的所有三名受试者的凝血因子IX(FIX)水平都轻松超过了这一水平,该项临床研究结果表明,AMT-061可使得血友病患者减少重组凝血因子IX(FIX)产品的使用量。在为期12周的试验期间,没有患者出现出血或需要进行凝血因子IX(FIX)替代治疗,而且重要的是,该项临床研究结果显示,没有迹象表明,治疗效果会逐渐减弱。

一段时间以来,UniQure公司一直与Spark医药公司及其合作伙伴辉瑞制药公司(Pfizer)存在竞争,该公司努力将一种有效的B型血友病治疗新药推向市场。但由于早期的候选药物(AMT-060)未能在早期临床研究相关试验中显示出具有足够疗效,UniQure公司遭遇了挫折。随后,他们将凝血因子IX(FIX)改变成一种被称为Padua的结构,似乎解决了该药物的疗效问题。Spark/Pfizer的SPK-9001(Fidanacogene Elaparvovec)也基于Padua变异体。

随着AMT-061和SPK-9001都已经进入3期临床研究试验,对概念验证数据的强度进行检测,一种只需单次注射的疗法越来越有前景,这种疗法至少可使血友病患者从一些需要标准注射的重组凝血因子IX(FIX)产品中解脱出来,后者目前还需要防止突发性出血发作。

根据官网数据库显示,UniQure公司的3期临床研究试验(HOPE-B)于去年就开始招募第一名血友病患者,并将于2020年3月开始给药,预计将在2020年3月公布试验结果。与此同时,辉瑞制药公司(Pfizer)和Spark制药公司的3期试验将于当年12月公布该项临床研究结果。

这就使得让UniQure公司有机会成为第一家上市的公司,而临床研究试验获得的积极结果也促使其股价上涨了10%。

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