荷兰生物科技公司UniQure研发的B型血友病基因治疗新药的临床研究获得了第12周的数据，支持了6周前的数据，并保持了对其竞争对手Spark医药公司的压力。
AMT-061 2b期临床研究的新结果显示，接受基因治疗的三名血友病患者的凝血因子IX（FIX）水平持续升高，平均升高38%，一名患者的凝血因子IX（FIX）水平升高达51%。三名患者均患有严重的血友病，入选该项临床研究时的凝血因子IX（FIX）水平低于1%。
UniQure公司认为，当凝血因子IX（FIX）活性高于正常值的12%时，自发性出血明显减少，因此，参与该项临床研究的所有三名受试者的凝血因子IX（FIX）水平都轻松超过了这一水平，该项临床研究结果表明，AMT-061可使得血友病患者减少重组凝血因子IX（FIX）产品的使用量。在为期12周的试验期间，没有患者出现出血或需要进行凝血因子IX（FIX）替代治疗，而且重要的是，该项临床研究结果显示，没有迹象表明，治疗效果会逐渐减弱。
一段时间以来，UniQure公司一直与Spark医药公司及其合作伙伴辉瑞制药公司（Pfizer）存在竞争，该公司努力将一种有效的B型血友病治疗新药推向市场。但由于早期的候选药物（AMT-060）未能在早期临床研究相关试验中显示出具有足够疗效，UniQure公司遭遇了挫折。随后，他们将凝血因子IX（FIX）改变成一种被称为Padua的结构，似乎解决了该药物的疗效问题。Spark/Pfizer的SPK-9001（Fidanacogene Elaparvovec）也基于Padua变异体。
随着AMT-061和SPK-9001都已经进入3期临床研究试验，对概念验证数据的强度进行检测，一种只需单次注射的疗法越来越有前景，这种疗法至少可使血友病患者从一些需要标准注射的重组凝血因子IX（FIX）产品中解脱出来，后者目前还需要防止突发性出血发作。
根据官网数据库显示，UniQure公司的3期临床研究试验（HOPE-B）于去年就开始招募第一名血友病患者，并将于2020年3月开始给药，预计将在2020年3月公布试验结果。与此同时，辉瑞制药公司（Pfizer）和Spark制药公司的3期试验将于当年12月公布该项临床研究结果。
这就使得让UniQure公司有机会成为第一家上市的公司，而临床研究试验获得的积极结果也促使其股价上涨了10%。
