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美国生物技术公司Sangamo股价下跌,此前该公司披露,这是因为其基因编辑技术的一项药物临床研究试验未能达到预期目标。

Sangamo公司称,1/2阶段CHAMPIONS临床研究的中期结果表明,单次注射SB-913用于治疗罕见的遗传病II型黏多糖贮积症(MPS II),或称亨特综合征(Hunter syndrome),能够诱导该疾病所缺乏的人艾杜糖硫酸酯(IDS)酶的表达。

问题出在哪里呢?Sangamo公司研发的锌指核酸酶(ZFN)药物无法显示出对用于测量II型黏多糖贮积症(MPS II)药物疗效的生物标记物有效,该公司现在提出,不得不将其注意力转移到新一代锌指核酸酶(ZFN)设计上,希望该设计能更为有效些。

Sangamo公司首席执行官Sandy Macrae试图说服投资者,该临床研究结果是迈向“我们技术中Zui困难、Zui尖端的应用”的体内基因编辑疗法的重要一步,但该公司股价仍然因此而损失了近三分之一值,这意味着投资者已经预期到了一个有效征象。

这并不是投资者第一次对Sangamo公司的主要基因编辑药物的相关临床研究数据感到不安,该药物率先将锌指核酸酶(ZFN)技术用作其他方法的替代品,如CRISPR和TALEN的体内基因编辑技术。

去年9月,来自CHAMPIONS的初步临床研究数据表明,SB-913能够降低积累在II型黏多糖贮积症(MPS II)患者的糖胺聚糖(GAGs)总体水平,并导致广泛的组织和器官损伤,Zui终缩短患者寿命。但是在那个时间点,它还未能显示出人艾杜糖硫酸酯(IDS)表达的增加。

包括肝脏活检数据在内的Zui新临床研究结果显示,参与该项临床研究的6名患者中,有2名患者的人艾杜糖硫酸酯(IDS)增加,这提供了基因编辑有效的分子证据,然而,这一临床研究结果在临床疗效的主要标志尿中糖胺聚糖(GAG)水平上,却并未发现“有意义的改变”,却是一大败笔。

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